上海交大医学院成立专项工作组，调查6岁女童基因编辑治疗死亡事件

近日，一名6岁女童因参与脑靶向体内碱基编辑治疗不幸离世、死亡事实被隐瞒长达16个月的事件，经国际顶刊《科学》曝光后引发全网震动。目前，上海交通大学医学院已成立专项工作组，上海市杨浦区卫健局等相关部门也已正式介入跟进调查。

事件回顾：全球首例脑靶向碱基编辑治疗，女童第7天因免疫反应死亡

6岁女童(化名Mei)患有由CHD3基因突变导致的Snijders Blok-Campeau综合征，主要表现为发育迟缓，该病症通常不直接危及生命。2023年，女童父母通过罕见病患者交流群联系到上海交通大学医学院松江研究院仇子龙团队，决定尝试个体化碱基编辑治疗。家属倾尽积蓄并借款，筹集约86万美元(约合582万元人民币)全额覆盖试验费用。

2025年3月24日，医生通过腰椎穿刺将携带碱基编辑工具的AAV9病毒载体注入女童脑脊液，此为全球首例脑靶向体内碱基编辑人体治疗。治疗第3天，女童突发高热、无尿及血小板急剧下降;第7天，因高剂量AAV病毒诱发剧烈免疫反应，导致血栓性微血管病(TMA)抢救无效死亡。医院伦理委员会随后认定女童死亡 “明确与本次基因编辑治疗相关”。

隐瞒长达16个月：家属发现论文未提死亡，投诉后校方未实质处理

家属在整理资料时发现，相关论文于2026年4月发表于《自然》杂志，但文中完全未提及女童死亡事实。家属率先向上海交大医学院投诉，并向《自然》编辑部申请撤稿。校方未给出实质处理结果，《自然》则以“伦理监管超出期刊职责范围”且“审稿期间不知情”为由驳回撤稿诉求。

官方介入：上海交大医学院成立专项组，杨浦区卫健局跟进

2026年7月26日，上海交通大学医学院发布官方情况说明，宣布成立专项工作组，对本次临床研究及相关论文开展全面调查，明确表态坚决反对违背科研伦理的违规研究行为。7月27日，上海市杨浦区卫生健康局工作人员向媒体明确表示，相关部门已介入跟进此事。

事件仍在进一步调查中。(完)